原則

(1) 確定特定的心臟病理生理學；

(2) 確定心肌病的根本原因，以便在適用情況下進行特異性治療（精準醫(yī)療）；

(3) 根據(jù)患者相關(guān)臨床環(huán)境應(yīng)用治療。這些臨床環(huán)境包括有患心肌病風險的患者（心肌病表型陰性）、無癥狀心肌病患者（表型陽性）、有癥狀心肌病患者和終末期心肌病患者。

這一科學聲明主要關(guān)注兒童最常見的表型，擴張型心肌病（dilated cardiomyopathy，DCM)和肥厚型心肌?。╤ypertrophic cardiomyopathy，HCM)。其中建議基于先前的臨床和研究經(jīng)驗，將成人心肌病的治療方法推斷到兒童，并注意此經(jīng)驗中出現(xiàn)的問題和挑戰(zhàn)。強調(diào)了兒童心肌病與成人疾病在發(fā)病機制甚至病理生理學方面日益明顯的差異。這些差異可能會影響一些成人治療策略的效用。因此，除了對癥治療外，還特別強調(diào)了兒童的病因特異性治療，以預(yù)防和減輕心肌病。還討論了當前尚未廣泛臨床實踐的研究策略和治療方法，包括研究管理策略、試驗設(shè)計和協(xié)作網(wǎng)絡(luò)的未來方向，因為它們有可能在未來進一步完善和改善心肌病兒童的健康和結(jié)果。

小兒心肌病是一種罕見但危及生命的疾病，每十萬名兒童中就有一名患有這種疾病。此聲明關(guān)注領(lǐng)域為指導(dǎo)治療的兒童心肌病病因的獨特變化，以及治療考慮患者存在心肌病風險、無癥狀心肌病患者、有癥狀心肌病患者和終末期疾病患者。專門針對左心室（left ventricular，LV）功能不全、限制性心肌?。╮estrictive cardiomyopathy，RCM）和心律失常性心肌病的治療策略進行了大致討論。圖1為中心圖示。

圖1：本篇文章的中心說明。 

CM表示心肌病; cMRI,心臟磁共振成像; DCM,擴張型心肌病; HCM,肥厚型心肌病;RCM,限制型心肌病；ACM，致心律失常性心肌??；LVNC,左室心肌致密化不全; SCD,心原性猝死。

過去的對照臨床試驗發(fā)現(xiàn)某些藥物降低了住院率和死亡率。但盡管美國心臟協(xié)會、美國心臟病學會和歐洲心臟病學會經(jīng)常更新循證、目標導(dǎo)向的醫(yī)療治療算法（圖2），對于兒童來說還不存在類似的證據(jù)基礎(chǔ)。

圖2：美國心臟病學會/AHA治療成人心衰和左心室射血分數(shù)降低的最新修訂算法。

綠色橢圓表示I類治療；黃色橢圓，II類治療。ACEI表示血管緊張素轉(zhuǎn)換酶抑制劑；ARB，血管緊張素受體阻滯劑；ARNI，血管緊張素受體腦啡肽酶抑制劑；eGFR，估算的腎小球濾過率；HFrEF，射血分數(shù)降低心力衰竭；HR，心率；NYHA，紐約心臟協(xié)會；SGLT2，鈉-葡萄糖協(xié)同轉(zhuǎn)運蛋白2抑制劑。*對成人HFrEF患者同時啟動的4種1類治療方法。

結(jié)論

此科學聲明強調(diào)了兒童和成人心肌病和心衰的類型和治療之間的重要差異。不過，兒童的治療可以參考成人研究的結(jié)果，以及通過臨床前確定的基于機制的新治療靶點，并通過分段的臨床研究在人類中進行測試。

努力促進以兒童心肌病和心衰為重點的學習網(wǎng)絡(luò)和注冊登記，可以優(yōu)化數(shù)據(jù)收集，提供研究平臺和實施質(zhì)量舉措所需的基礎(chǔ)設(shè)施。新的臨床試驗設(shè)計、經(jīng)臨床驗證相關(guān)的替代結(jié)果和綜合結(jié)果，適用于兒童的小型短期研究，以及隨著病因特異性療法的發(fā)展，精準醫(yī)學的進步，將提高我們診斷和治療兒童心肌病的能力。

參考文獻

Bogle C, Colan SD, Miyamoto SD, et al; American Heart Association Young Hearts Pediatric Heart Failure and Transplantation Committee of the Council on Lifelong Congenital Heart Disease and Heart Health in the Young (Young Hearts). Treatment Strategies for Cardiomyopathy in Children: A Scientific Statement From the American Heart Association. Circulation. 2023 Jun 8.